Abstract
Si può brevettare una terapia prima di sapere se funzionerà nei pazienti? In alcuni casi sì. Il brevetto non richiede di attendere la fine della sperimentazione clinica, ma non consente neppure di trasformare una semplice ipotesi in un diritto esclusivo sperando che gli studi futuri la confermino. Le recenti decisioni dell’Ufficio europeo dei brevetti mostrano quali dati servono al momento del deposito, quando possono essere utilizzate le prove successive e perché scegliere quando brevettare è anche una decisione economica.
Brevettare una terapia non significa averne già dimostrato l’efficacia clinica
Il 26 marzo 2026 una Commissione di ricorso dell’EPO si è pronunciata sulla combinazione di acalabrutinib e venetoclax, due principi attivi impiegati contro diverse neoplasie ematologiche a cellule B.
Il brevetto riguardava numerose patologie, ma la domanda originaria non conteneva risultati sperimentali specifici per tutte. Era comunque possibile rivendicare quegli impieghi terapeutici?
Nella decisione T 593/24, la Commissione ha risposto di sì. Ha letto insieme i risultati ottenuti su alcune linee cellulari, le conoscenze già disponibili sui due farmaci e l’assenza di prove concrete di una loro interazione capace di annullare ogni attività sulle altre patologie rivendicate. Su questa base ha ritenuto soddisfatto il requisito della sufficienza della descrizione previsto dall’articolo 83 della Convenzione sul brevetto europeo.
Il brevetto, però, non certificava che la combinazione avrebbe superato gli studi clinici né autorizzava il farmaco al commercio. La procedura brevettuale e l’autorizzazione all’immissione in commercio di un medicinale nell’Unione europea seguono procedure distinte e intervengono in momenti diversi:
- la prima verifica se esista un’invenzione tecnica tutelabile;
- la seconda valuta qualità, sicurezza, efficacia e rapporto beneficio-rischio per il pubblico, nell’ottica dell’immissione del farmaco sul mercato.
Una terapia può quindi essere già abbastanza matura per diventare un’invenzione brevettata e, nello stesso tempo, essere ancora lontana dalla maturità clinica e regolatoria. È la stessa distanza descritta dai diversi livelli di readiness dell’innovazione.
Di quanti dati e prove cliniche bisogna disporre prima di brevettare?
Non esiste un numero minimo di esperimenti valido per tutte le invenzioni farmaceutiche. Conta il rapporto tra ciò che si vuole proteggere e ciò che i dati, il razionale scientifico e le conoscenze del settore consentono realmente di sostenere.
La decisione citata T 593/24 lo mostra con particolare chiarezza. L’opponente sosteneva che la combinazione non avesse dimostrato un effetto additivo o sinergico in tutte le condizioni esaminate. La Commissione ha osservato, però, che le rivendicazioni non promettevano necessariamente una sinergia: per la sufficienza era richiesto un certo livello di attività contro le patologie indicate, non che la combinazione fosse sempre migliore del venetoclax da solo.
La quantità e la qualità della prova dipendono anche dalla promessa contenuta nel brevetto. Più la rivendicazione è ampia o specifica, più deve essere solida la base che permette al tecnico del settore di attuarla senza trasformare il deposito in un programma di ricerca ancora in corso.
Il limite emerge da un’altra decisione T 709/23 relativa ad anticorpi contro l’interleuchina-31 per il trattamento di condizioni pruriginose o allergiche nel gatto. La domanda mostrava risultati nel cane e indicava un’area conservata della proteina come possibile bersaglio anche nel gatto, ma non forniva una dimostrazione dell’efficacia terapeutica in vivo in questa specie.
Dati pubblicati successivamente mostrarono che anticorpi coerenti con quell’insegnamento potevano inibire il segnale cellulare in vitro senza ridurre in modo significativo il prurito nel gatto. L’anticorpo efficace individuato in seguito riconosceva invece un diverso sito di legame, scoperto anni dopo. La Commissione concluse che il brevetto non consentiva di realizzare l’invenzione per tutta l’ampiezza rivendicata e ne confermò la revoca.
Aver individuato un meccanismo biologicamente interessante non significa avere già descritto in modo sufficiente una terapia efficace. In quel caso, gli esperimenti successivi mostrarono che il contributo tecnico necessario non era ancora contenuto nella domanda originaria.
Gli studi successivi possono salvare un brevetto?
Gli studi pubblicati dopo il deposito possono confermare un’invenzione già spiegata, ma non possono fornirle retroattivamente la sostanza tecnica che mancava nella domanda originaria.
La Commissione allargata di ricorso, nella decisione G 2/21, ha chiarito che una prova non può essere ignorata soltanto perché è stata prodotta dopo il deposito. Occorre però distinguere la questione dell’attività inventiva da quella della sufficienza della descrizione.
Nel valutare l’attività inventiva, il titolare può utilizzare dati successivi per dimostrare un effetto tecnico soltanto se il tecnico del settore, leggendo la domanda originaria alla luce delle conoscenze generali disponibili, avrebbe già riconosciuto quell’effetto come parte dell’insegnamento tecnico e della stessa invenzione inizialmente divulgata. La “plausibilità”, precisa la Commissione allargata, non costituisce un requisito autonomo: ciò che conta è che i nuovi dati non cambino la natura dell’invenzione.
Per gli usi terapeutici, il margine è più ristretto. L’effetto terapeutico è parte della rivendicazione e la domanda deve già rendere credibile, alla data rilevante, l’idoneità del farmaco all’impiego rivendicato. Gli studi successivi possono corroborare questa base iniziale, ma non possono sostituirla.
Un esempio positivo è ancora offerto dalla decisione T 593/24. La domanda originaria aveva già spiegato perché la sostituzione dell’ibrutinib con l’acalabrutinib, nella combinazione con venetoclax, potesse ridurre determinati effetti avversi. Gli studi clinici successivi mostrarono una minore incidenza della diarrea grave. Pur provenendo da studi non direttamente comparabili, i dati potevano confermare l’effetto già indicato e concorrere alla valutazione dell’attività inventiva. L’appello dell’opponente fu quindi respinto e il brevetto rimase in vigore nella forma modificata.
Il limite opposto emerge dalla decisione T 1779/21. La domanda menzionava l’impiego della fenfluramina in monoterapia contro la sindrome di Dravet, ma l’unico esempio riguardava la somministrazione insieme al valproato. Anche il richiamo al meccanismo serotoninergico non consentiva di stabilire se la fenfluramina producesse autonomamente l’effetto terapeutico oppure si limitasse a potenziare l’azione del valproato. La successiva dimostrazione clinica dell’efficacia della monoterapia non poté colmare questa lacuna e il brevetto fu revocato per insufficienza della descrizione.
Volendo usare una metafora processuale, gli studi successivi possono comportarsi come testimoni chiamati a confermare un insegnamento tecnico già riconoscibile e circostanziato; non possono introdurre per la prima volta il fatto decisivo che la domanda originaria non consentiva ancora di affermare.
E se gli esperimenti successivi dimostrano che la terapia non funziona?
Le prove successive non operano soltanto a favore del titolare. Possono anche mostrare che l’effetto inizialmente ritenuto credibile non è riproducibile.
La decisione T 816/22 riguardava l’inibitore della C1-esterasi nel trattamento del rigetto anticorpo-mediato dopo trapianto renale. La Commissione ha assunto, a favore del titolare, che i dati preliminari e la spiegazione meccanicistica contenuti nel brevetto rendessero inizialmente credibile un effetto terapeutico.
In seguito, però, uno studio di fase III impiegò lo stesso regime posologico su 39 pazienti. Per l’endpoint primario — la comparsa o il peggioramento della glomerulopatia da trapianto a sei mesi — il dato fu del 47,5% nel gruppo placebo e del 50% nel gruppo trattato: nessuna differenza tra i due bracci. Lo studio venne interrotto dopo 36 mesi perché aveva raggiunto i criteri prestabiliti di futilità.
Per la Commissione, quei risultati sollevavano dubbi seri, fondati su fatti verificabili, sulla riproducibilità dell’effetto rivendicato. Il titolare non riuscì a dissiparli e il brevetto fu revocato per insufficienza della descrizione.
Insomma, la sperimentazione successiva può confermare, ridimensionare o smentire la premessa scientifica sulla quale è stata costruita una domanda di brevetto. È uno dei punti in cui il rapporto tra ricerca, prova, diritti e valore diventa pienamente diritto della scienza.
Quando brevettare? Il brevetto è anche una strategia economica
Per un’impresa farmaceutica, una biotech, un’università o uno spin-off il problema non è soltanto stabilire se un risultato sia rilevante e brevettabile, ma anche quando attivarsi, depositando la domanda di brevetto.
Aspettare consente di raccogliere più dati e ridurre l’incertezza.
Aspettare troppo, però, può significare pubblicare un articolo, presentare un abstract o divulgare l’invenzione prima del deposito, compromettendone la novità. È la ragione per cui pubblicazione, condivisione con partner e deposito devono essere coordinati prima della divulgazione.
Depositare troppo presto espone al rischio opposto: la domanda può non sostenere l’ampiezza delle rivendicazioni, oppure gli esperimenti possono mostrare che la soluzione efficace è diversa da quella inizialmente descritta.
Nella decisione T 883/23, una prima domanda indicava, tra cinque alternative, una combinazione di dosaggi all’interno di uno studio ancora da eseguire. La Commissione la qualificò come proposta condizionata, non come insegnamento della combinazione che gli esperimenti avrebbero poi individuato come tollerabile. Per quella rivendicazione non riconobbe la priorità della prima domanda. Il brevetto non fu tuttavia revocato per questo motivo: superò comunque l’esame dell’attività inventiva e gli appelli furono respinti.
Descrivere il progetto di un esperimento non equivale ad avere già depositato il risultato che quell’esperimento consentirà di scoprire. La tempistica deve quindi essere coordinata con lo sviluppo scientifico, non gestita come un adempimento separato.
Sul valore economico incide anche la durata dell’esclusiva. Un brevetto europeo dura ordinariamente vent’anni dalla data di deposito. Per i medicinali autorizzati, un certificato protettivo complementare può estendere, entro i requisiti e i limiti di legge, la protezione riferita al prodotto fino a cinque anni. Quando cessano la protezione sul principio attivo e le altre esclusive applicabili, possono entrare sul mercato i medicinali generici.
Il brevetto può assumere valore economico molto prima dell’autorizzazione del prodotto. Lo studio congiunto EPO-EUIPO rileva un’associazione, non un rapporto causale: nella fase seed, il precedente deposito di domande di brevetto è associato a odds di successivo finanziamento di venture capital 6,4 volte maggiori.
Il brevetto, come abbiamo visto, non elimina il rischio scientifico: lo rende valutabile e negoziabile. La WIPO descrive il risk-adjusted net present value (rNPV) come il metodo di fatto più diffuso per valutare gli asset biotech, perché pondera i flussi economici futuri per la probabilità di superare le diverse fasi di sviluppo.
Una terapia ancora sperimentale può quindi essere già oggetto di una domanda di brevetto e avere un valore economico potenziale, pur restando esposta al rischio che gli studi successivi ne smentiscano l’efficacia.
Sarebbe un errore ridurre la scelta del deposito alla semplice attesa di “vedere se funziona”. La vera sfida strategica sta nell’individuare il momento in cui ciò che sappiamo è già sufficiente per proteggere l’invenzione, senza presumere di brevettare ciò che la ricerca deve ancora scoprire.
Bibliografia
European Patent Office, Enlarged Board of Appeal, G 2/21, decisione del 23 marzo 2023.
European Patent Office, T 1779/21 – Dravet syndrome, decisione del 19 dicembre 2023.
European Patent Office, T 0709/23 – Anti-IL-31 in cats/ZOETIS SERVICES, decisione del 17 giugno 2025.
European Patent Office, Guidelines for Examination – Expiry of the term of the European patent.
Revisionato da: Arlo Canella
Data di pubblicazione: 31 Agosto 2026
© Canella Camaiora S.t.A. S.r.l. - Tutti i diritti riservati.
È consentita la riproduzione testuale dell’articolo, anche a fini commerciali, nei limiti del 15% della sua totalità a condizione che venga indicata chiaramente la fonte. In caso di riproduzione online, deve essere inserito un link all’articolo originale. La riproduzione o la parafrasi non autorizzata e senza indicazione della fonte sarà perseguita legalmente.
